Determinazione Rara 2018-03-12T17:19:10+00:00

Project Description

Determinazione Rara

DETERMINAZIONE RARA è un progetto co-finanziato dal Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali e da UNIAMO F.I.M.R. onlus che ha sviluppato un nuovo importante percorso formativo di grande respiro e che ha previsto 3 sessioniprincipali (ciascuna di un giorno e mezzo), articolate in 6 tappe, in calendario dall’8 novembre 2013 fino ad aprile 2014 sulle nuove frontiere della ricerca.

L’evento pubblico conclusivo, “Verso un nuovo patto per la ricerca“, si è svolto a Roma, presso il Ministero delle Politiche Sociali, il 20 giugno 2014, alla presenza di numerosissimi partner istituzionali.

Partner attivi di questo percorso sono stati l’IRCCS Ospedale Bambino Gesù, Telethon, AIFA e l’Istituto Superiore di Sanità che, con la presenza di loro rappresentanti in aula, hanno dialogato, discusso e si sono confrontati direttamente con i partecipanti attraverso un percorso didattico interattivo, partendo da esperienze concrete di sperimentazione clinica e biobanking, da studi clinici in corso, da modelli di consenso informato in uso, sui nuovi confini aperti della ricerca biomedica.

La partecipazione e la condivisione delle esperienze di ogni singola associazione non solo hanno fatto la differenza ma hanno reso concreto ed unico questo percorso di empowerment che, inoltre, ha messo a disposizione di tutti i partecipanti uno spazio di lavoro interattivo digitale per condividere materiali, per discussioni e comunicazioni a distanza, mentre ognuna delle 6 tappe in cui si è articolata DETERMINAZIONE RARA ha offerto dei vademecum di buona pratica della ricerca, dal biobanking ai farmaci off-label, all’anagrafica dell’associazione.

L’obiettivo è stato quello di fornire degli strumenti utili a tutta l’associazione affinché i diretti partecipanti a DETERMINAZIONE RARA possano essere attivatori di curiosità e conoscenza all’interno della propria associazione e offrire possibilità di empowerment, e quindi di partecipazione informata e consapevole ai processi di cura e di ricerca, al maggior numero di persone possibile.

Il percorso offerto da Determinazione Rara ha permesso una presenza competente e un ruolo attivo dei pazienti e dei loro rappresentanti nei processi della ricerca scientifica che li coinvolgono direttamente: è stato un cantiere di buone pratiche tra associazioni e professionisti della sperimentazione e della ricerca.

I temi trattati nelle 3 principali sessioni sono andati a toccare aree di grande importanza quali:

  1. il ruolo attivo dei malati rari e delle loro associazioni nella valutazione, sviluppo e verifica della ricerca scientifica sulle malattie rare: la buona pratica del consenso informato, i comitati etici, le commissioni tecnico-scientifiche come strumenti per comprendere e agire attivamente il biobanking e la ricerca (Roma 8-9 novembre; 13-14 dicembre 2013);
  2. gli esiti della ricerca e il loro monitoraggio: gli scenari aperti dallo sviluppo di farmaci innovativi, i percorsi decisionali di accesso ai farmaci per malati rari, con particolare attenzione al processo MOCA – Mechanism of Coordinated Access to Orphan Drugs (Roma 10-11 gennaio; 7-8 febbraio 2014);
  3. i registri: informazioni di qualità per il miglioramento della ricerca e della cura.

E’ stato proposto anche un applicativo web per la gestione delle anagrafiche delle associazioni, per un osservatorio associativo di qualità (Roma 28-29 marzo; 4-5 aprile 2014 ).

Destinatari

DETERMINAZIONE RARA è stato rivolto al mondo dell’associazionismo che si occupa di malattie rare: per agevolare l’interattività e la partecipazione, il numero massimo di partecipanti è stato limitato a 25 persone.

Ciascuna associazione ha potuto decidere se far partecipare all’intero percorso un unico rappresentante, oppure iscrivere 3 persone che hanno seguito ciascuna una sessione.

In allegato la brochure dell’iniziativa e qui il link all’articolo del Sole 24 Ore uscito su questo argomento.

BROCHURE DEFINITIVA DET. RARA

Le tappe

Determinazione Rara ha promosso un percorso innovativo di empowerment basato su un modello partecipativo di comunità scientifica. 

L’iniziativa si è sviluppata in 3 sessioni, formate da due moduli ciascuna, per un totale di sei tappe centrate su temi di grandissima attualità per il mondo delle malattie rare. L’approccio in aula è stato affrontato con una metodica nuova, interattiva e partecipativa, che si è basata su esperienze concrete e in corso dove i pazienti e i rappresentati delle associazioni hanno lavorato insieme a ricercatori ed esperti direttamente coinvolti dall’argomento in discussione. E’ stata creata, di fatto, una infrastruttura formativa di mutuo scambio di conoscenze tra i soggetti principali coinvolti nei percorsi della ricerca e cura.

Questi gli argomenti affrontati nei diversi moduli:

A. Attivamente insieme nella ricerca di frontiera e nella sperimentazione clinica.
a1. Soggetti di diritti; Soggetti di ricerca. 
a2. Biobanking, ricerca di frontiera e cittadinanza scientifica: nuovi scenari di ricerca, di partecipazione, di conoscenza.

B. To Care: non solo farmaci.
b1. Dalla ricerca all’accesso al farmaco;
b2. Farmaci di accesso problematico.

C. I Registri delle malattie rare, un circolo virtuoso tra dati e conoscenza scientifica.
c1.La raccolta di informazioni e le persone con malattie rare. 
c2. Le associazioni in prima linea nella raccolta di informazioni per la cura e la ricerca.

Determinazione Rara – Evento Finale 20 giugno

La Community

LA COMMUNITY DI DETERMINAZIONE RARA

Agenzia Italiana del Farmaco – AIFA
BBMRI ERIC IT – Biobanking & Biomolacular Research Infrastructure
Fondazione Telethon
Istituto Superiore di Sanità – Centro Nazionale Malattie Rare – ISS- CNMR
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
Network Telethon Biobanche Genetiche – TNGB
Registro Regione Abruzzo, Registro regione Lazio, Registro Regione Puglia, Registro Regione Sicilia
Telethon Institute for Gene Therapy – TIGET

A.C.A.R.onlus Associazione Conto Alla Rovescia
A.I.C.I. Ass.ne It.na Cistite Interstiziale
A.I.M.A.R. – Ass. It. per le Malformazioni Anorettali
A.I.E.P.N. onlus
A.I.S.M.M.E. – Ass. It. Studio Malattie Metaboliche Ereditarie
A.M.R.I. – Ass. per le Mal.Reumatiche Infantili onlus
A.P.M.M.C. – Ass. Prevenzione Malattie Metaboliche Congenite
A.S.C.E. Associazione Sarda Coagulopatici Emorragici
A.S.T. – Ass. Sclerosi Tuberosa
ABC Associazione Bambini Cri Du Chat
Acondroplasia Insieme per Crescere onlus
AIDEL22 onlus
AIFP Ass.ne It.na Febbri Perodiche
AISAC onlus – Ass.ne per l’informazione e lo studio dell’Acondroplasia
AISPHEM Associazione It.na per la sindrome di Phelan-Mc Dermid
Angeli Noonan Ass.ne It.na Sindrome Noonan onlus
Associazione A.N.D.E. (Displasia Ectodermica) onlus
Associazione It.na Sindrome di Poland
Associazione Smith-Magenis ASM17 Italia onlus
ATDL Talassemici e drepanocitici Lombardi onlus
CIDP Italia onlus – Ass. Italiana dei Pazienti di Polineuropatia Cronica Infiammatoria Demielinizzante
Costello – Ass. It. Sindromi Costello e Cardiofaciocutanea onlus
F.O.P. – Ass. Italia Fibrodisplasia Ossificante progressiva
I Colori del Vento
I.A.G.S.A. – International Aicardi Goutières Syndrome Association Onlus
ILA Associazione Italiana Angiodisplasie ed Emangiomi Infantili Onlus
LIRH -Lega Italiana Ricerca Huntington e malattie correlate onlus
MITOCON Onlus – Insieme per lo studio e la cura delle malattie mitocondriali
Nonsolo15
Parent Project
UNITI Unione Italiana Ittiosi

 

Con il patrocinio del Ministero della Salute

Gli esiti

La comprensione dei processi di sviluppo della ricerca e dei requisiti di buona pratica in gioco, l’esperienza concreta di essere parte attiva dei processi stessi e dell’utilità di fare sistema ha generato concreti corsi di azione tra le singole Associazioni partecipanti e le Istituzioni. Le Associazioni si sono consolidate nel ruolo di attivatore e mediatore di percorsi per la ricerca e nella ricerca.

  • Per la buona pratica del consenso informato: elaborazione di un nuovo modello di consenso informato al biobanking, con i coordinatori del Network di Telethon della Biobanche Genetiche (TNGB);

  • Per il biobanking: numerosi accordi ex-novo tra Associazione e biobanca specifica, all’interno di TNGB;

  • Per la ricerca: coinvolgimento nella costruzione di un bando dedicato alle malattie neglette;

  • Per i registri: revisione di molte esperienze associative in corso e richiesta di inclusione in registri di ricerca consolidati

Patients Associations promoting a novel participatory agreement of biobanking

La Cassetta degli Attrezzi

La cassetta degli attrezzi per tutti

In una prospettiva di concreto coinvolgimento di tutti, affinché i diretti partecipanti a DETERMINAZIONE RARA potessero essere attivatori di curiosità e conoscenza all’interno della propria associazione e offrire possibilità di empowerment, e quindi di partecipazione informata e consapevole, al maggior numero di persone possibile, tappa dopo tappa è stata elaborata una cassetta degli attrezzi per i diritti esigibili e la buona pratica della ricerca composta da:

  • vademecum per una buona pratica del consenso informato,

  • vademecum per una buona pratica del biobanking,

  • oltre un uso off-label dei farmaci,

  • diritti e percorsi di accesso al farmaco: un iter informativo,

accanto al glossario dei pazienti e all’applicativo web di gestione dell’anagrafica associativa.

Photo Gallery Evento Finale