Beta Talassemia: la Commissione Europea ha dato il via a una nuova terapia genica

La Commissione Europea ha dato il via libera alla terapia genica della Beta Talassemia Trasfusione Dipendente (TDT), una patologia ereditaria del sangue causata da una mutazione nel gene della beta-globina, che provoca un’inefficace produzione di globuli rossi con conseguente anemia grave.

Il farmaco che sarà messo in commercio, registrato con il marchio Zynteglo, è stato sviluppato dalla biotech company americana Bluebird Bio ed è stato pensato come alternativa a trasfusioni e altri farmaci per bambini fino a 12 anni d’età.

Zynteglo è stato rivisto nell’ambito dei programmi PRIME (European Medicines Agency’s (EMA) Priority Medicines (PRIME)) e Adaptive Pathways, i quali hanno permesso una sua valutazione in tempi brevi. Il procedimento è stato, poi, completato dall’Agenzia Europea per i medicinali (EMA).

Un’ottima notizia, quindi, per i pazienti affetti da TDT che, grazie a questo nuovo farmaco, possono sperare in una vita in cui è possibile un’alternativa alle trasfusioni croniche.

È possibile consultare l’approfondimento sul sito dell’EMA: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zynteglo

Per il comunicato stampa di Bluebird Bio: https://bit.ly/2WJizOj 

2019-06-04T10:40:03+00:00 Dall'Europa|